Évaluation phénotypique et la découverte de Topiramate

objectif de découvrir

et le développement de nouveaux médicaments est d’aider les personnes atteintes de maladies et de médicaments

troubles, qui ne sont pas encore traités efficacement. Médical non-satisfait

avoir besoin! Pensez-vous que les malades se soucient vraiment des moyens par lesquels

le médicament a été découvert ou sur les mécanismes sous-jacents d’un médicament

d’action? Ainsi, on peut se demander: Pourquoi la recherche et le développement de médicaments

(R & D) organisations ont fait une telle affaire de connaître le mécanisme (s)

d’action pour les nouveaux candidats médicaments avec un grand potentiel d’amélioration

et prolonger la vie des patients? Le mécanisme est bon à savoir, et

peut certainement être utile, mais ce n’est pas toujours essentiel. Être

bien sûr, la connaissance sur le mécanisme d’action et la cible moléculaire

peut faciliter les aspects clés du processus de développement de médicaments,

quelque peu derisking essais cliniques en phase avancée. En effet, avoir un substitut

biomarqueurs, comprendre les effets sur la cible par rapport aux effets hors cible,

outils, et l’application d’imagerie dirigée peut être très utile. cependant,

nous devrions également éviter d’ériger des barrières artificielles à l’avancement

de nouveaux candidats médicaments non protéiques qui peuvent finalement être prouvés

à la fois sûr et efficace cliquez pour en savoir plus. L’équilibre dans la réflexion et l’approche est important.

De ce point de vue, je suis heureux de voir que l’évaluation phénotypique

fait un retour dans la découverte de médicaments, principalement grâce à de nouvelles méthodes

pour le dépistage de grande capacité qui servent à corriger une longue

déséquilibre. Depuis ma retraite d’une carrière de 35 ans à Johnson

& Johnson

(J & J) sociétés pharmaceutiques, j’ai consulté plusieurs

sociétés biopharmaceutiques. Un cas s’est particulièrement démarqué (entreprise anonyme)

parce que ça râpait contre mes sensibilités à la découverte de médicaments. Un excitant

médicament oncologique avec un potentiel élevé pour traiter les cancers difficiles,

tel que le neuroblastome, a été avancé dans le développement préclinique

pipeline, et un partenaire approprié a été recherché pour faciliter clinique

développement. Plus de 15 sociétés pharmaceutiques de taille moyenne à grande

ont été contactés, mais l’argument est revenu, encore et encore, qu’un

un mécanisme d’action clair devait être envisagé comme une condition préalable

pour faire avancer un projet de développement conjoint. Dommage les patients atteints de cancer

pour qui cette nouvelle drogue pourrait avoir fini par être une bénédiction. Pendant mes premiers jours chez Johnson & Johnson (à la filiale

McNeil Laboratories), au milieu des années 1970, nous espérions généralement découvrir

nouveaux candidats médicaments à travers des bioessais chez des animaux entiers et isolés

tissus / organes, tels que le coeur perfusé. Ces tests reposaient sur

évaluation phénotypique, bien que personne n’utilise ce terme spécifique

ce temps. Nous dépendions de pharmacologues perspicaces pour développer prédictive

dosages pour identifier les composés chimiques ayant des propriétés qui pourraient

conduire à des médicaments potentiels pour les domaines thérapeutiques d’intérêt. Ainsi, beaucoup

L’exploration de nouveaux médicaments reposait sur un criblage général à faible

entités chimiques (NCE). La conception de médicaments à cette époque était généralement fondée

sur la copie des caractéristiques structurelles présentes dans les médicaments existants,

hormones, ou neurotransmetteurs connus. Il y avait peu d’approches alternatives.